Cientistas testam pela primeira vez edição de gene dentro do corpo

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Cientistas nos EUA tentam editar DNA dentro do corpo de uma pessoa pela 1ª vez

Técnica de edição de DNA está sendo testada em paciente com síndrome rara na Califórnia. Resultados devem sair em três meses.

 

 

Brian Madeux, que sofre de síndrome metabólica rara, recebeu a terapia genética com edição precisa de DNA na Califórnia, nos Estados Unidos (Foto: AP Photo/Eric Risberg)

 

Cientistas testam pela primeira vez edição de gene dentro do corpo

Pela primeira vez, cientistas tentam editar um gene dentro do corpo de uma pessoa para curar uma doença, informa a Associated Press. Segundo a agência, o experimento foi feito na segunda-feira (13), nos Estados Unidos, mas divulgado em 15 de novembro. Em setembro, os chineses anunciaram terem sido os primeiros a utilizar a edição de DNA para curar uma doença, mas o experimento foi feito em um embrião.

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Brian Madeux, de 44 anos, sofre de síndrome de Hunter, uma doença metabólica rara, e recebeu bilhões de cópias de um gene capaz de corrigir a doença. A correção do gene foi feita utilizando-se uma técnica semelhante à Crispr, ferramenta recente que permite a edição precisa do genoma e tem causado uma verdadeira revolução na ciência. A ferramenta usada é conhecida como Zinger Finger Nuclease; aqui, a edição do material genético é direcionada para as proteínas de zinco que mediam o reparo do DNA.

 

O feito no corpo de alguém neste momento é particularmente importante porque o uso de técnicas de edição só foram divulgadas com sucesso total recentemente em estudos — em julho, cientistas mudaram pela primeira vez o DNA de um embrião. Mais para frente, em outubro, o mesmo grupo anunciou a edição do RNA. Ambos os feitos foram publicados na “Nature” por grupo do Instituto de Tecnologia de Massachussets (MIT, na sigla em inglês), que utilizaram a técnica Crispr.

A diferença agora é que a edição foi utilizada dentro do corpo de alguém. Especialistas estão chamando o feito de “cirurgia química”.

“Nós cortamos o DNA, abrimos, e inserimos o gene”, disse à AP Sandy Macrae, presidente da Sangamo Therapeutics, empresa da Califórnia que está testando a técnica em doenças metabólicas. “Isso irá ser parte do DNA e estará lá para o resto da vida”.

Doença e aprovação

 

A síndrome de Hunter é caracterizada pela ausência de um gene que produz enzima responsável pela metabolização do carboidrato. A síndrome pode prejudicar todo o desenvolvimento (com perda auditiva, problemas cardíacos, problemas respiratórios) e tem alterações na morfologia da face uma de suas principais características.

“Muitos estão em cadeira de rodas e ficam dependentes dos pais até morrer”, diz à AP Chester Whitley, especialista em genética da Universidade de Minnesota e um dos autores do estudo.

“Estou disposto a assumir esse risco. Espero que isso ajude a mim e a outras pessoas”, disse Madeux à Associated Press.

Madeux já chegou a fazer 26 cirurgias para a condição. “Acredito que eu tenha feito uma cirurgia a cada dois anos da minha vida”, disse à agência. No ano passado, diz a AP, Madeux quase morreu de um ataque de bronquite e pneumonia. “Eu quase me afoguei nas minhas secreções. Não conseguia tossir”, disse.

Os sinais que irão indicar se a terapia está funcionando devem aparecer em um mês. Testes mostrarão com certeza em três meses, informa a AP. Se for bem sucedido, o experimento dará grande impulso para a terapia genética em todo o mundo.

O estudo foi aprovado pelo NIH (National Institute of Health), órgão que autoriza estudos clínicos nos Estados Unidos. “Os testes em animais foram animadores”, diz à AP Howard Kaufman, cientista de Boston que participou do comitê que aprovou o estudo.

À agência, ele destacou que a promessa de edição de genes é muito boa para ser ignorada. “Até agora, não há provas de que isso seja perigoso”, disse. “Não é hora para medo”.

(Fonte: https://g1.globo.com/bemestar/noticia – BEM ESTAR / Por G1 – 

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